“历史已被改写，渐冻症必然被攻克！”

这个元旦，一封借助眼控仪“写”下的公开信让无数人的心再次被牵动。写下这句话的蔡磊，自2019年被诊断为“渐冻症”（ALS）以来，已与生命极限抗争了6年。

蔡磊在信中表示：自己身体功能评分（ALSFRS-R）已从总分48分降至个位数，病程进入晚期。据报道，他的食道萎缩到连流食都咽不下去，全身肌肉萎缩到需3个保姆合力才能挪动。

但他为啥仍坚信，攻克渐冻症只是时间问题？

“攻克ALS确实只是一个时间问题。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授在接受记者的专访时，对人类攻克渐冻症的前景给出了明确判断。

樊东升将这场战役比作攻占阵地：“我们已经拿下了第一个山头。”他所指的是2023年获批的精准药物托夫生，它能有效阻断SOD1基因的致病作用，成功延缓了部分患者的病情。

作为罕见病，渐冻症的治疗曾长期处于“非常死寂的状态”——近两百年间，直到1990年才出现第一种药物，2015年出现第二种。但如今，局面已发生根本转变。

“是整个社会被动员起来了。”樊东升强调，从2014年的“冰桶挑战”到如今蔡磊等人的持续推动，社会关注度、科研投入和人才聚集达到了空前高度。他预计，未来3到5年会有更多新药诞生。

冰封之困：早诊早治破局在望

渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化症，被世界卫生组织列为五大绝症之一。其难以攻克的核心困境在于：散发性——约90%病例病因不明，是基因、环境等多因素交织的结果；强异质性——患者个体差异极大，难以用一种方案解决。

诊断延迟曾是影响渐冻症疗效的一大难题，国内外患者从发病到确诊平均耗时一年以上，错过最佳干预窗口。

“但现在变化非常大。”樊东升指出，随着公众认知提高，患者对肉跳、手部无力、走路易绊等早期症状更警惕，医生辨识能力也增强，“3个月就确诊的病人越来越多”。

早诊断意味着能尽早启动治疗，大量早期患者也正好满足了新药临床试验的入组要求，反过来极大地加速了研发进程。

破冰之举：多路并进的“中国方案”

全球科研正从基因、干细胞、神经炎症等多条路径合力“破冰”。而中国科研团队贡献了特色鲜明的“解题思路”。

樊东升介绍了自己团队所探索的前沿路径——

一条是与清华大学贾怡昌教授合作的广谱性基因保护策略。该研究不针对具体致病基因，而是通过基因治疗技术，增强患者体内一种具有强保护作用的基因表达。

“它的意义就在于它的广谱性。”樊东升分享了一个成功案例：一位携带强致病基因、病情危重的患者，在接受该治疗后已稳定生存超过24个月，远超预期。

另一条是与清华大学鲁白教授团队合作的 “AI精准选药-选人”策略。利用人工智能筛选药物，并匹配与之最适应的患者群体，提高了药物临床试验的效率和成功率。

此外，通用型细胞治疗、针对皮层兴奋性的药物以及中药，均已在国内外进入不同阶段的临床研究。樊东升表示：“中国从最先进的基因治疗、细胞治疗到我们传统的中医治疗发力，这都在向渐冻症发起‘总攻’。”

樊东升教授团队在北医三院为患者治疗，受访者供图

科技如何对抗“渐冻”

“从生物医药到AI，从脑机接口到具身智能，我们的每一步努力都与国家发展方向同频共振。2026年，前路或许依然艰难，但我们比以往任何时候都更加接近答案。”蔡磊在公开信中写道。

在治疗之外，科技也在显著改善患者的生活质量与科研效率。

在生活辅助方面，樊东升认为，对于中晚期丧失沟通能力的患者，脑机接口技术在帮助意念交流方面比单纯的眼控仪更具潜力，是未来努力的重要方向。

在科研评估方面，人工智能技术正在改变传统依赖主观评估的低效模式。通过分析患者语音的数字化参数、书写笔迹的流畅度与力度等海量信息，AI能更敏感、客观地评估药物疗效。

“人工智能在渐冻症的新药研发，实验病人、药物的选择及评价，都会发挥越来越重要的作用。”樊东升总结道。

“破冰”之路还有多远？

蔡磊在信中列出的数字，勾勒出进展的刻度：3种药物进入三期临床试验，比五年前增加200%；患者生存期中位数延长17个月；“渐冻症大脑银行”已收集47例珍贵脑组织样本……

专家预测，随着基因编辑、人工智能、干细胞等前沿科技融合，渐冻症有望在未来10-15年内从“绝症”转变为“可治之症”。延缓疾病、显著延长高质量生存期的目标，已触手可及。

“医学界正从过去的治疗困境中走出，向这一顽疾发起‘总攻’。”樊东升如此描述当前的研究态势。他感慨道，相对于15-20年前，甚至5年-10年前，现在的情况不可同日而语。

这场持续了近两个世纪的医学战役，迎来了前所未有的破局时刻。渐冻症的最终攻克，将不仅是医学的胜利，更是人类对抗未知、守护生命的不屈精神的体现。这条“破冰”之路，正因无数人的坚持而日渐清晰。