本报记者 陈艳阳

人类对医学与生命的研究从未停歇。回望2025，这一年无疑是医学领域多点开花、纵深发展的飞跃之年。从细胞与基因治疗、再生医学等前沿赛道，到基础医学、临床诊疗、特色中医等核心领域，一系列重磅成果如星光璀璨。

梅斯医学、中国科协生命科学学会联合体、《医学界》等国内外权威机构近日纷纷盘点年度医疗进展，《美国医学会杂志》《自然》等顶刊亦聚焦年度突破性成果。2025年的医学创新，既有异种器官移植、个性化肿瘤疫苗的临床突破，也有基因编辑、干细胞疗法的技术革新，更有慢病防控、痴呆防治的全新路径，不仅为攻克肿瘤、罕见病等棘手难题提供了新方案，更彰显了全球科研界协同攻坚的力量，悄然重塑人类对健康、衰老与生命的认知。循着这些突破的足迹，我们得以窥见一个更具温度、更有底气的健康未来。

中国医生将基因编辑猪肝植入人体

2025年1月7日，空军军医大学西京医院窦科峰院士团队宣布，成功将一只基因编辑猪的肝脏，原位植入脑死亡患者体内。术中开放血流后，猪肝随即产生胆汁，替代人体肝脏发挥了正常生理功能。

（西京医院肝胆外科窦科峰院士、杨诏旭副教授等为受体移植猪肝）​

迄今，全球已完成20余例异种大器官人体移植，此前主要集中在心脏和肾脏，中美两国形成“双强并跑”格局。而西京医院此次完成的全球首例人体原位猪全肝移植，为猪肝作为急性肝衰竭过渡治疗等提供了重要的理论依据，轰动国际学界。

18个月无复发，肿瘤疫苗硬刚“癌症之王”

2025年2月19日，《自然》杂志发文，在经手术切除的胰腺导管腺癌（PDAC）患者中，个体化mRNA肿瘤疫苗BNT122持续降低了肿瘤复发风险。

胰腺癌被称为“癌症之王”。PDAC约占胰腺癌的80%，5年生存率仅为7.2%~9%。即使能手术，超过六成患者在根治性切除后的12个月内，将出现局部或全身复发。

BNT122是一种个性化的新生抗原疫苗，为患者实时定制。治疗从肿瘤活检开始，通过基因测序锁定癌细胞的独特突变，进而筛选出最能激发免疫攻击的靶点，并据此生产mRNA疫苗，引导患者自身的免疫系统精准消灭肿瘤。试验结果显示，8位对疫苗产生免疫应答的术后患者，治疗后18个月内肿瘤无法复发。随访3.2年时仍有6位患者未复发。T细胞免疫应答强烈，部分T细胞寿命预计超过10年，意味着疫苗能提供长期保护。

不仅仅是BNT122，2025年，肿瘤疫苗研发进入快车道，国内外多款基于mRNA技术的肿瘤疫苗，在不同癌种治疗研究中崭露头角。尤其是在一些传统认为免疫治疗很难奏效的“冷肿瘤”，如胰腺癌、卵巢癌中，疫苗打开了全新治疗思路。

定制基因编辑疗法治疗婴儿遗传病

2025年2月25日，全球首个定制化体内碱基编辑疗法完成首次临床应用，成功挽救1名6月龄男婴。《新英格兰医学杂志》发文称，这为罕见遗传病的个体化精准治疗开辟新路径。

患儿KJ Muldoon在出生后不久即确诊氨基甲酰磷酸合成酶1型（CPS1）缺乏症，传统治疗方案需严格限制蛋白饮食，甚至肝移植，婴儿期死亡率达50%。

多国科学家团队为他迅速集结，专门定制出新一代基因编辑技术——碱基编辑器，修复基因、挽救生命。从启动研发到成功治疗，全过程仅耗时6个月，一举创下基因疗法开发速度的全球纪录。

目前该技术要实现广泛应用仍面临诸多挑战，包括进一步提高基因编辑效率、确保持久和可控的基因表达、控制成本等。但此次案例验证了危重遗传病快速开发定制化基因疗法的可行性，为新生儿遗传病救治提供全新思路。

干细胞疗法成功治疗帕金森病

2025年4月16日，《自然》杂志发布日本京都大学医院团队“干细胞治疗帕金森病”的两年随访结果，6名患者中有4人停药期的运动功能改善，5人用药期间改善，均未出现严重的不良事件。

这是全球首次尝试用基于诱导多能干细胞（iPSC)的移植疗法，来治疗帕金森病患者。统计数据显示，全球有多达800万帕金森病患者，他们无法被治愈，长期服药能部分缓解症状，但无法阻止疾病发展，患者最终将失去行动能力，瘫痪在床。

干细胞再生移植疗法或将改变这一切。在我国，2025年4月初，上海瑞金医院刘军教授团队首次通过类似技术路径，临床试验中使一位罹患帕金森病14年的患者恢复运动功能。

全球唯一可降解的房间隔缺损封堵器研发

2025年10月23日，《美国医学会杂志》发布云南省阜外心血管疾病医院/昆明医科大学附属心血管病医院研究，由我国团队自主研发、全球首款生物可降解房间隔缺损（ASD）封堵器问世，不但能安全有效地关闭缺损，还能在植入两年内完全降解，并诱导自身组织再生。

ASD是最常见的先心病类型之一。过去20余年，经导管介入封堵以微创优势成为首选疗法。但患者体内会因此永久存留金属封堵器，远期可能出现心律失常、血栓风险、未来左心房入路受阻等并发症。

让封堵器实现体内自然降解，是全球心血管介入领域追逐的圣杯。我国科学家一举突破了可降解材料在放射线下不显影等难题，创新开发的“无辐射经皮介入技术”，实现可降解封堵器毫米级精准定位植入。

这也是JAMA创刊近150年来，首次刊发中国原创医疗器械相关研究。国际评审专家称，这是“自美国Amplatzer金属封堵器问世近30年来，该领域最具里程碑意义的突破”。

治疗红斑狼疮，CAR-NK疗法破局

目前，全球约有800万名红斑狼疮（SLE）患者，疾病会对各器官、系统造成严重损伤，导致患者长期疲劳、皮疹和疼痛，甚至危及生命。CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法让人类首次看到了治愈SLE的希望，但其治疗费用高，同时存在细胞因子风暴、感染等风险。

长海医院赵东宝、高洁团队率先开展CAR-NK疗法治疗SLE的临床研究，它能从根源上清除患者体内致病的浆细胞，虽杀伤能力较CAR-T疗法相对温和，但安全性可控，同时能提前量产，有望将费用下降至自体CAR-T的1/10。

研究显示，治疗后6个月，所有患者病情均得到控制，13名患者维持在低疾病活动状态，10名患者实现完全临床缓解。随访超过1年的9名患者中，6人实现完全缓解或疾病低活动度，无一例复发。

《柳叶刀》随刊评论称：“这标志着CAR细胞疗法在自身免疫病转化领域，迈出了重要一步。”

疱疹疫苗提供全方位保护

2025年12月11日，《细胞》发布带状疱疹疫苗重磅研究成果，表明其能显著降低因轻度认知障碍的发生风险，减缓疾病进程，降低痴呆导致的死亡风险。

此外，2025年5月《欧洲心脏杂志》、欧洲心脏病学会年会的研究，则全面评估疱疹疫苗接种与心血管事件的关联。其中一项百万人分析表明，接种疱疹疫苗能使心血管疾病总体风险降低23%，保护效果可持续8年之久。

2025年被称为疱疹疫苗研究的“丰收年”。一系列研究提出革命性启示，将慢病预防思路引向全新、充满潜力的“感染与免疫”领域，为未来的心脑血管疾病预防，提出免疫干预等安全性好、成本效益高的新路径。

带状疱疹、痴呆、心血管疾病等发病率都会随年龄增长而显著上升。目前，我国约有3.3亿心血管疾病患者，超1699万例痴呆症患者，50岁及以上人群每年新发带状疱疹约156万例，1/3的人一生中会得带状疱疹。若能证实疱疹疫苗的多维获益，受益人群不可估量。

传染病：全球首份《大流行病协定》

经过三年多的密集谈判，WHO成员国于2025年5月批准通过了《大流行病协定》，这是全球协作与卫生公平领域一次振奋人心的胜利。

该协定旨在吸取COVID-19大流行的教训，强化对未来疫情的预防、准备和应对能力，一旦全面获批即拥有法律约束力。其核心聚焦于“同一个健康”理念、能力建设与知识转移、疫苗/诊断/治疗的公平可及性，以及协调融资与供应链体系。

创立鼻咽癌免疫治疗增效减毒新策略

晚期鼻咽癌的标准治疗是放疗联合化疗，然而仍有20%~30%的患者治疗后发生复发转移。鼻咽癌肿瘤中有大量免疫细胞浸润，提示适合免疫治疗。

中山大学肿瘤防治中心孙颖、马骏团队通过一系列国际公认的前瞻性、多中心、平行对照临床试验，在鼻咽癌增效方面，证实放疗后使用PD-1单抗辅助免疫治疗，将失败风险降低了44%，生存率由77.3%提高到86.9%；在减毒方面，研制出在PD-1单抗免疫治疗基础上豁免同期顺铂化疗，不降低疗效的同时，将化疗引起呕吐率由59.8%降低到26.2%；并制定了“豁免化疗后肿瘤缩退区域高剂量照射”方案，使放疗严重后遗症由33.2%降低到21.6%。由此，创立了鼻咽癌免疫治疗“增效减毒”新策略。

该项研究被中国临床肿瘤学会CSCO指南采纳。马骏、孙颖作为主席，牵头中国-美国-欧洲的专业协会，制定了《国际鼻咽癌放疗靶区勾画指南及图谱》，全球推广应用，实现了中国鼻咽癌临床研究从“跟跑”到“领跑”的跨越。

中国团队牵头制定全球首部变应性鼻炎国际中医药防治指南

变应性鼻炎是常见过敏性疾病，中医药防治具有独特优势，但缺乏国际公认的循证医学指南。成都中医药大学附属医院张勤修团队牵头，联合中国内地、港澳台地区及新加坡、日本、加拿大等6国23家机构的60余位专家，开展指南制定工作。指南基于“理论-实验-临床”闭环研究，采用循证医学标准，系统整合全球中医药防治变应性鼻炎的研究证据。

这是世界过敏与免疫学顶刊《Allergy》首次发表中医药指南，已被世界中医药学会联合会列入 “中医药国际标准推广项目”，并将启动多语种翻译与全球培训，计划在“一带一路”+沿线国家建立10个临床示范中心。

从临床突破到全球协作，从技术革新到中医药出海，2025年的医学成果，正一步步将“健康未来”从愿景变为现实，为人类生命健康保驾护航。

责编：王思贤

一审：王思贤

二审：陈艳阳

三审：谢峰

来源：大众卫生报·客户端