超80种罕见病药品纳入医保，重症肌无力等患者迎来“希望”

三湘都市报 2024-02-29 20:54:56

三湘都市报·新湖南客户端2月29日讯（全媒体记者李琪） “艾加莫德纳入医保后，大大减轻了经济负担，让我们能第一时间用上新药，也能长期用得起药！”2月28日，在中南大学湘雅医院，19岁的重症肌无力患者赵昕（化名）接受了第二个周期的创新药艾加莫德治疗。

（中南大学湘雅医院，杨欢教授为重症肌无力患者赵昕（化名）进行诊治。李琪配图）

2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。罕见病用药被纳入医保目录的数量创历年新高，填补了10个病种的用药保障空白。一些长期未得到有效解决的罕见病，如重症肌无力、戈谢病等均在其列。　

世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。目前，全球已知的罕见病超过6000种，我国罕见病患者约2000万人。

赵昕就是其中之一，3年前她被确诊为重症肌无力，开始的症状是眼睑下垂、看东西重影、模糊，随着病情逐渐加重，出现了全身无力的症状，连抬臂、走路都很吃力，动不动就摔跤，随后发展到抬头困难、喝水呛咳，吞咽功能受到影响，无法正常饮食。严重时还出现了呼吸困难，多次住院抢救，随时有生命危险。

花一般的年纪患上重症，赵昕一度非常绝望。今年1月新医保目录执行后，在该院神经内科主任医师、神经免疫与神经肌病亚专科主任杨欢教授建议下，她用上了第一个周期的创新药艾加莫德，效果非常明显。

“眼睛看东西清晰、没有重影了，以前腿都抬不起来，现在能小跑了，进食也不再有影响，感觉人生又有了希望。”赵昕笑着表示，现在自己已经开始第二个周期的治疗，根据医生的初步预估，将来有希望像正常人一样生活。

杨欢介绍，我国约有17万全身型重症肌无力患者，这类患者的治疗目标是达到疾病症状最小化、治疗副作用最小化的“双达标”状态。但在以前，实现“双达标”的治疗目标非常困难，患者需要面对传统药物治疗带来的种种副作用，包括肝肾毒性、感染及远期肿瘤风险等。

艾加莫德是国内首个、目前唯一获批的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，有望让患者达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，重新回归正常生活。

之前，这款药物价格高昂，一年费用达到几十万元，给患者及家庭带来巨大的经济负担。纳入医保之后，长沙居民可报销60—70%，患者经济负担可大大减轻。用药难、药价高，一直是罕见病患者的“困境”。为了让更多“赵昕”被看见，社会各界正积极探索罕见病患者用药长期存在的“最后一公里”障碍。

目前，我国已有超过80种罕见病治疗药品纳入国家医保药品目录名单，为2000多万名罕见病患者带来更多福音，降低用药负担，不仅让他们有药可用，还能用得起药。

责编：苏亮

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来源：三湘都市报

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