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周顺 湖南日报·新湖南客户端 2025-09-24 18:54:16
湖南日报9月24日讯（全媒体记者 周顺 通讯员 苏小琴 姚家琦）今天是世界非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）关爱日，记者从湖南省儿童医院获悉，自2024年1月1日“天价救命药”依库珠单抗执行医保新价以来，该院已为12名aHUS患儿提供规范治疗，帮助患儿脱离急性危险，重拾正常生活希望。
据悉，aHUS作为我国第一批罕见病，全球患病率仅约7/100万，因补体系统功能异常引发全身性血栓性微血管病，以微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤为特征，急性期死亡率高达25%，近一半患儿可能在3年内发展为尿毒症甚至死亡。此前，治疗该病的关键药物依库珠单抗每支售价19000元，沉重的经济负担让不少患儿家庭望而却步。
曾被贴上天价标签的“救命药”依库珠单抗，经过国家医保药品目录“灵魂砍价”后，价格大幅跳水。2024年国家医保药品目录调整后，依库珠单抗价格大幅降至每支2510元，经医保报销后患者自付部分仅数百元。
“这个病来得太快，治疗窗口期短，确诊困难，有些孩子因无法及时获得有效治疗而面临死亡或终身透析的风险。”湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科副主任医师张翼接受记者采访时表示，药品降价入医保彻底改变了这一困境。
家住娄底的10岁男孩鑫鑫（化名），一年前在湖南省儿童医院确诊aHUS，得益于药品降价及时接受治疗。9月24日，鑫鑫复诊时各项指标恢复良好，医生告知其父亲再用三次药，孩子有望进入停药观察阶段。“国家的好政策，医院的好技术，给了我儿子第二次生命。”鑫鑫爸爸难掩激动。
（湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科副主任医师张翼为鑫鑫检查身体情况。）
《中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治专家共识（2023版）》明确，依库珠单抗为aHUS儿童一线治疗药物，作为精准C5补体抑制剂，它能直接阻断疾病关键致病环节。张翼介绍，临床数据显示，急性期患者用药后约两周，血小板计数便有显著改善，“不仅大幅降低急性期死亡率，还能有效阻止肾功能恶化，减少远期尿毒症发生”。
“价格的下降，为更多患儿带来希望。”张翼感慨，如今医生可放心为确诊患儿提供规范治疗，这既是医学进步的福音，更是民生关怀的体现。“希望更多罕见病患儿能被看见，得到及时救治。”她说。
责编：周阳乐
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来源：湖南日报·新湖南客户端
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