六成患者出症状才就诊,专家建议应尽早治疗

[来源:澎湃新闻] 2021-09-21 16:40:47

9月21日是世界阿尔茨海默病日,由人民日报健康客户端、中国老年保健协会阿尔茨海默病分会(ADC)联合主办的专题研讨会在北京举行。

多位长期从事阿尔茨海默病(俗称老年痴呆症)治疗的专家对澎湃新闻表示,阿尔茨海默病是一种疾病,并不是很多人认为的就是自然老化的结果,公众对于阿尔茨海默病危害认识严重不足。加上用药疗效不显著,用药所导致的经济负担,这些因素都导致许多患者对治疗依从性差。

对于近两年来国内外分别上市的两个治疗阿尔茨海默病的药物,专家对澎湃新闻表示,虽然在争议中获批,但新药给患者和医生都带来了希望,接下来就是等待更长时间的验证和更多临床数据。

抓住早期痴呆的蛛丝马迹,及时治疗

2020年,国家卫健委发布了《探索痴呆防治特色服务工作方案》,方案确定了试点地区到2022年的工作目标,包括公众对老年痴呆防治知识知晓率达80%,建立健全老年痴呆防治服务网络,建立健全患者自我管理、家庭管理、社区管理、医院管理相结合的预防干预模式,社区(村)老年人认知功能筛查率达80%。

然而现状不容乐观,大部分人依然认为认知功能下降是正常的衰老迹象,对此疾病的认知仍然有限。2021年4月,人民日报健康客户端、中国老年保健协会阿尔茨海默病分会(ADC)联合发布的《中国阿尔茨海默病患者诊疗现状调研报告(2021)》显示,调研中,近六成患者在出现症状后才首次就诊,而体检或认知筛查发现问题后进一步明确认知障碍的患者仅为10.06%。

“阿尔茨海默病发病是一个很缓慢的过程,临床前期的时候可能没有任何症状。”中国老年保健协会阿尔茨海默病分会常务副主任委员、北京大学第六医院记忆中心主任王华丽说,不少患者到了中重度才被家属带着来医院就诊,错过了最佳干预期,因此要抓住早期痴呆释放的“蛛丝马迹”。

“阿尔茨海默病用药依从性和肿瘤脑血管病、糖尿病相比,差距非常大。”中国医科大学附属第一医院神经内科副主任曹云鹏表示,很多人一听到得癌症了会觉得是大病,但阿尔茨海默病的病人及其家属却常常会认为它是老化的一个表现。这种认知是错误的,阿尔茨海默病是一严重性疾病。

曹云鹏介绍,阿尔茨海默病带来的认知功能障碍和精神障碍危害严重。一定要重视阿尔茨海默病的治疗,增强老年人治疗的依从性。

“认知障碍是可以治疗的,除了及时用药治疗,也要尽早指导患者进行认知训练,可以让患者大脑保持活力,同时要构建和老人之间的一种有效沟通,关注老人的精神和行为问题。”王华丽说。

治与不治差异不大?要2到3年能看到效果

在研讨会上,多位专家表示,目前阿尔茨海默病治疗存在确诊患者无法坚持用药的问题,不利于长期治疗。

据《中国阿尔茨海默病患者诊疗现状调研报告(2021)》统计,坚持服药的阿尔茨海默病患者比例相对较低,服用3年以上的患者比例不到三成。

“阿尔茨海默病从轻度到中度再到重度是一个较长的过程,阿尔茨海默病患者一定要坚持全病程管理。”中国老年保健协会阿尔茨海默病分会副主任委员兼秘书长、北京大学第一医院神经内科主任医师孙永安表示,阿尔茨海默病患者的用药依从性较低,有的患者觉得吃了药没有达到立竿见影的效果,有的患者觉得长期吃下去费用负担太重,自行停药,甚至慢慢地就放弃了治疗。

“其实长期服药确实能延缓症状,治疗时间维度放到2-3年来看的话,治与不治的差异还是很大的。”孙永安介绍,目前我国针对阿尔茨海默病的常用药物有两类,一类是胆碱酯酶抑制剂如多奈哌齐等,还有一类是NMDA受体拮抗剂如盐酸美金刚。

孙永安对澎湃新闻表示,前两年这两种药物加起来大概一个月费用1700-1800元。但是现在这两类药都有国产仿制药,并且通过一致性评价,同时也进入医院了。“现在两个药加起来大概一个月几十块钱,所以现在患者每个月在药物治疗负担上已经小了很多。”孙永安。

而常见药物主要是对症治疗,仅能在短期内改善患者的症状,但无法延缓以及阻止阿尔茨海默病的发展,随着治疗周期的延长,患者的认知功能仍逐步下降。能够彻底改变阿尔茨海默病治疗药物一直是公众期盼的。

缺乏有效的治疗手段一直是阿尔茨海默病领域的行业难题,这也在一定程度上影响了患者的治疗信心。《2019阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》显示,91.52%的家庭期待有更多治疗阿尔茨海默病更有效的药物。

争议中获批,新药带来希望

针对阿尔兹海默病药物研发,业内常提及的一个数字是99%的失败率。

2019年11月,甘露特钠胶囊(GV-971)在我国有条件获批上市,用于轻度至中度阿尔茨海默症(俗称老年痴呆症),是我国第一款治疗阿尔茨海默症的原创新药,该药是一款脑肠轴调节剂,通过重塑肠道菌群进而减少毒性产物对脑组织的损害、减轻免疫炎症、抑制β-淀粉样蛋白的聚集等作用发挥治疗作用。

今年6月美国FDA官网发布声明称,批准制药公司渤健开发的aducanumab(阿杜那单抗)用于治疗早期阿尔茨海默病,这是首个针对阿尔茨海默病潜在病理生理机制,即大脑中存在的β-淀粉样蛋白斑块的治疗药物。

这两则针对阿尔茨海默病新药上市消息,在国内外都引发震动。但一片欢呼之外,针对两个药物的获批都有巨大的争议。

有学者指出甘露特钠胶囊临床试验时间太短、研究指标和采用的ADAS-cog量表能否判定疗效等质疑。而针对阿杜那单抗的质疑首先是来自临床研究本身,该药的研发企业在2019年前后公布的针对该药的两个临床研究结果相互矛盾,企业先宣布暂停两项III期研究认为研究结果效果不佳,7个月后又认为研究能够证实阿杜那单抗的有效性。

这两个药为什么争议那么大?在曹云鹏看来,大家非常激动能出现这样的新药,争议因为两个药都是疾病修饰性治疗,不再是对症治疗。

曹云鹏对澎湃新闻表示,疾病修饰性的治疗就是疾病的根本治疗,对病人阿尔茨海默病发病的病因进行治疗,这是将来的希望也是大家的期盼,但对疾病的根本性的治疗,需要时间来验证。

“不管如何争议,有新药获批是好事情,因为能有勇气有魄力投入这个研发的人就很了不起。”孙永安认为,这几十年可能有好几百种针对阿尔茨海默病药品研发全失败了。

“新事物新东西出来之前都有争议,有争议至少还有希望。”孙永安对澎湃新闻表示,这一两年应该会有更新的临床研究数据出来,如果新数据显示新药的效果更好,那就没有争议了。

2020年11月,甘露特钠胶囊已经正式启动国际多中心3期临床试验,该试验方案主导设计者兼首席科学家杰弗里·卡明斯是美国克利夫兰医学中心教授,他在2020年的第13届阿尔茨海默病临床试验大会上介绍,这一国际3期临床试验将涉及14个国家、2046名轻度至中度阿尔茨海默病患者,来自中国的患者占40%,来自北美和欧洲的患者数量各占30%。相较于此前在中国开展的3期临床试验,此次国际临床试验设计将双盲试验周期从9个月延长到了12个月,有助于进一步验证甘露特钠胶囊对于患者认知功能改善的药效持续性。

孙永安表示,医生都期盼有好的结果,因为对于阿尔茨海默病诊治的医生来讲,最大的问题不是诊断的问题,而是治疗的问题,一个病一旦有好的治疗方法,病人就会积极配合治疗了。

[责编:戴蓉]

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